Científicos holandeses han publicado en The New England Journal of Medicine un estudio que permite demostrar que se pueden diseñar fármacos para corregir las señales erróneas enviadas por una mutación genética.
La idea de este estudio es diseñar pequeños fragmentos de información genética que se unan al código genético modificando las órdenes que envían los genes que portan un defecto determinado. Esto es lo que se conoce como técnica antisentido.
El experimento se realizó en cuatro niños con miopatía de Duchenne, enfermedad que se debe a alteraciones en el gen de la distrofina impidiendo que se produzca esta sustancia. Se estudió la molécula PRO051, diseñada para unirse a un fragmento defectuoso de este gen llamado exón 51 el cual actúa frenando la producción de distrofina cuando detecta un error. Se observó que al inyectar la PRO051 en los cuatro niños, ésta se coloca a modo de parche sobre el exón 51 permitiendo, así, aumentar levemente la producción de distrofina.
Estos descubrimientos pueden ser de gran importancia a la hora de tratar la enfermedad de Duchenne, aunque no de curarla. Además, sería necesario diseñar varios fármacos debido a los distintos tipos de mutaciones que presentan los niños afectados por esta enfermedad. Según los autores de este estudio un 16% de los casos de distrofia de Duchenne podría beneficiarse con este tratamiento.
Enlace: http://www.elmundo.es/elmundosalud/2007/12/26/biociencia/1198698036.html
Belén García Fraga
Suscribirse a:
Enviar comentarios (Atom)
No hay comentarios:
Publicar un comentario