La adrenoleucodistrofia (ADL) es una grave enfermedad hereditaria que provoca una degeneración neurológica progresiva del enfermo hasta llevarlo a un estado vegetativo. Las personas que heredan ADL poseen un gen defectuoso que impide al organismo producir una enzima, esencial para el sistema nervioso. Esta enzima impide la acumulación de ácidos grasos de cadena larga en el sistema nervioso. Sin ella, los ácidos grasos se acumulan y desencadenan un ataque a la mielina, la "vaina" que protege las neuronas.
El tratamiento más aceptado en la actualidad es el trasplante de médula ósea, pero solo se puede aplicar en las fases iniciales de la patología. Además, hay que encontrar un donante compatible y existe riesgo de rechazo. La alternativa que propone es introducir un gen terapéutico para corregir el defectuoso. Lo hace con la propia médula ósea de los enfermos, con lo que se elimina el riesgo de rechazo.
Primero se extrajo su médula ósea y aislaron las células madre sanguíneas, las cuales fueron tratadas e infectadas con un virus, el del sida, que transportó la versión correcta del gen defectuoso. Un año después del tratamiento, todas las células de la sangre soportan bien el gen introducido. Y han vuelto a producir la enzima que evita la acumulación de ácidos grasos en el sistema nervioso. Si se confirman estos resultados, la terapia podría ser revolucionaria. Sin embargo, falta por comprobar que el efecto se mantenga en el tiempo y se teme que puedan surgir complicaciones por utilizar un virus tan peligroso como el VIH.
www.canariasbioregion.org
Olga Estévez Valverde
Suscribirse a:
Enviar comentarios (Atom)
No hay comentarios:
Publicar un comentario