Un equipo de científicos ha logrado que un paciente con β-talasemia no haya necesitado transfusiones mensuales en un periodo de 21 meses, pudiendo producir su propia hemoglobina normal. Esta grave y rara enfermedad se caracteriza porque los glóbulos rojos del individuo producen hemoglobina no funcional y en pequeñas cantidades, debido a una mutación en el gen de la β-globina, que hace que la molécula sea inestable.
La terapia génica aplicada consistió en introducir en las células madre hematopoyéticas del enfermo en cultivo el gen normal de la β-globina, empleando como vector un lentivirus. Tras producirse la infección, las células se trasplantaron al paciente, previamente tratado con quimioterapia para eliminar selectivamente sus células madre hematopoyéticas defectuosas, y se produjo la colonización de la médula ósea con las células modificadas, capaces de producir una hemoglobina funcional.
El resultado es claramente satisfactorio, pues se ha conseguido la curación del paciente, pero se ha encontrado un efecto negativo: la inserción del genoma vírico en el genoma de las células madre ha afectado a la expresión del gen HMGA2, que regula la división y proliferación de eritrocitos, con el consiguiente aumento de las posibilidades de desarrollar cáncer.
Fuentes: http://biotecnologia.diariomedico.com/2010/09/16/area-cientifica/especialidades/biotecnologia/investigacion/buenos-resultados-de-la-terapia-genica-para-beta-talasemia, http://www.elpais.com/articulo/sociedad/nuevo/exito/reaviva/esperanzas/terapia/genica/elpepisoc/20100916elpepisoc_2/Tes
Artículo original: Cavazzana-Calvo, M. et al. (2010) Transfusion independence and HMGA2 activation after gene therapy of human β-thalassaemia. Nature, 467: 318-322. doi:10.1038/nature09328
María Álvarez Satta
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3 comentarios:
Uno de los problemas más frecuentes en la terapia génica son los "daños colaterales" (modificación de la expresión de otros genes). Puesto que ya se ha probado en humanos y esto no es el cine, asumo que ha superado todas las etapas del protocolo establecido, por lo se me ocurre la siguiente pregunta:
¿Existen protocolos para comprobar/valorar los efectos secundarios de la terapias génicas?
Hola María!Pues he estado buscando un poco y no he encontrado rastro de protocolos que permitan valorar, antes y después del proceso, las consecuencias de la terapia génica en humanos. Por si te sirve de algo, respecto al paciente talasémico que ha logrado curarse, creo recordar que la terapia génica que se le aplicó era experimental, por lo que no creo que tenga aplicación rutinaria a corto plazo.
María Álvarez Satta
Buscando noticias más alentadoras en el empleo de la terapia génica he encontrado un artículo en el que se explica como se emplea (los estudios realizados) en el tratamiento de la parálisis facial. La técnica, patentada por los especialistas, utiliza gel de fibrina para acelerar el crecimiento de los vasos sanguíneos y los nervios. Os dejo el link para que podáis consultarla y ver que no todo en este ámbito acaba en cáncer... o al menos no de momento.
http://www.diariomedico.com/2009/05/06/area-cientifica/especialidades/cirugia-plastica/terapia-genica-podria-dar-giro-paralisis-facial
Paula Macía Moreno
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