En el Instituto Científico San Rafael de Milán (Italia), se han valido de un microARN para mejorar el diseño de vectores en una terapia génica que mejora la supervivencia del modelo animal en enfermedad de Krabbe. La terapia actual y única disponible consiste en un trasplante de células madre hematopoyéticas, pero desgraciadamente ésta presenta una tasa muy elevada de ineficacia.
Aunque el Krabbe es una patología de origen genético que impide la fabricación de mielina (lo cual desemboca en crisis epilépticas y pérdida de oído y visión), lo interesante de esta terapia es que podría ser útil en otras enfermedades.
Resumiendo el funcionamiento de la terapia, se introduce una copia del gen GALC sana (en los individuos enfermos el gen GALC está mutado) en las células madre de la sangre. El microARN controla la expresión del gen GALC introducido. Cabe la posibilidad de que esta copia de GALC podría convertirse en tóxica, pero este problema podría solucionarse con ciertos microARN que se encargarían de eliminar esa toxicidad. En los experimentos de este grupo de investigación los animales tratados con esta alternativa vivieron más que los tratados con un trasplante tradicional de células madre.
Fuentes:
(Science Translational Medicine 2010; 2 (58): 58ra84).
Paula Macía Moreno
No hay comentarios:
Publicar un comentario