La hemofilia es un defecto genético que afecta al gen que codifica para el factor de coagulación, es pues esta proteína la que se uso como diana en este ensayo llevado a cabo por el University College de Londres y el St Jude Children's Research Hospital .
Lo que hicieron en este experimento fue utilizar un adenovirus como vector para conseguir introducir una copia del funcional del gen que codifica para el factor IX de coagulación, se usó este virus porque es prácticamente inocuo para las personas, así lo afirman los investigadores que han visto su artículo publicado en la revista New England Journal of Medicine.
Por ahora el estudio se encuentra en una primera fase en la que se están valorando la seguridad del experimento, pero los resultados parecen ser alentadores ya que en el ensayo se probaron distintas concentraciones de virus, y se aplicaron dos inyecciones a los voluntarios. Los cuatro que recibieron mayores cantidades consiguieron aumentar su producción de factor de coagulación hasta el 12% de lo normal y durante al menos 20 semanas.
Ahora este equipo de investigares busca perfeccionar el método de forma a que con solo una dosis de vacuna se pueda curar totalmente al paciente.
Fuente: http://sociedad.elpais.com/sociedad/2011/12/12/actualidad/1323679918_644629.html
Bibliografia: http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1108046#t=article
Amaro Fernandes Domínguez
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