Investigadores de la Ohio University Medical Center y del Nationwide Children´s Hospital han desarrollado un vector viral desarrollado con el objetivo de liberar un gen en las células de la retina, con el objetivo de tratar una forma heredable de ceguera y de desarrollo progresivo. Aunque este estudio ya es antiguo(año 2003) próximamente se va a realizar un ensayo clínico sobre un total de 12 pacientes; tras someter a los pacientes a la intervención, se tendrá que esperar un total de 2 años para saber si el tratamiento por terapia génica ha detenido la degeneración.
Los principales investigadores que están realizando el ensayo clínico y que han diseñado el vector vírico son Matthew During, profesor de virología molecular, inmunología y genética médica de la Ohio State University y Robert MacLaren, profesor de oftalmología de la University of Oxford.
La coroideremia, también llamada distrofia tapeto-coroidal, es una forma común de degeneración retinal recesiva, asociada al cromosoma X, por lo que afecta más a hombres que a mujeres, alcanzándose una ceguera total entre los 30-50 años. Actualmente no existe ningún tratamiento ni cura.
Se conocía que la coroideremia estaba producida por pequeñas mutaciones en la Proteína Escolta de Rab 1 (REP-1), codificada por el gen CHM, por lo que los investigadores diseñaron y purificaron un adenovirus el cual contenía el ADNc del gen CHM.
Tras el primer ensayo con éxito, llevado a cabo en el año 2003 sobre diferentes tejidos humanos, en la actualidad se va a tratar a personas que padecen la enfermedad, lo que supondrá la posible cura para esta enfermedad genética.
Fuente: Ohio State University Medical Center. “Viral vector designed to treat a genetic form of blindness”. Science Daily 2 Nov. 2011. Link a la noticia
Artículo del primer ensayo: Anand V., Barral D.C., Zeng Y., Brunsmann F., Maguire A.M., Seabra M.C., Bennett J. (2003) Gene therapy for choroideremia: in vitro rescue mediated by recombinant adenovirus. Vision Research 43:919-926
Juan Fandiño Gómez
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