Un grupo de investigadores de Wellcome Trust Sanger Institute y la Universidad de Cambridge consiguieron corregir una mutación genética en un paciente de cirrosis hepática y enfisema pulmonar mediante la corrección de células madre sin causarles alteraciones.
La mutación del gen causa una deficiencia de alfa-1-antitripsina. Este gen está activo en hígado y traduce una proteína que protege frente a una inflamación excesiva. Los pacientes que tienen esta mutación no son capaces de eliminar la proteína del hígado causando la cirrosis hepática y enfisema pulmonar.
En estudios anteriores, en Cambridge, consiguieron transformar células de piel en células hepáticas corrigiendo el gen de la alfa-1-antitripsina en una linea celular que presentaba la mutación.
Para el estudio actual, se insertó el gen sin mutar mediante un vector de DNA denominado piggyBac convirtiendo a las células hepáticas funcionalmente normales.
Por último, los investigadores extrajeron células del paciente corrigiendo la mutación de la misma manera como se hiciera con la línea celular, produciendo las células reparadas la proteína alfa-1-antitripsina normal.
Estos resultados aparecen en la revista Natura el 12 de Octubre del 2011.
Autor: Uxía Mª Villanueva González
Fuente: www.csic.es
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