Científicos de 5 países han
conseguido corregir una mutación genética humana en células madre de un enfermo
de cirrosis sin producir alteraciones secundarias.
Este grupo de investigadores se ha
centrado en la deficiencia causada por una mutación en el gen de la proteína
alfa-1-antitripsina. En condiciones normales, este gen es activo en el hígado.
Debido a la mutación, el gen se inactiva, por lo que la proteína
alfa-1-antitripsina en vez de salir del hígado, quede atrapada en este, dando
lugar a la cirrosis hepática.
La corrección de la mutación se ha conseguido mediante la reprogramación de células madre. Para ello han cortado el genoma con tijeras moleculares y han introducido una versión correcta del gen, con ayuda de un transportador de DNA. Las secuencias de este transportador se eliminaron convirtiéndose en células hepáticas sin ningún tipo de fallo en el lugar de la corrección. Además han observado que la copia correcta del gen se activaba de manera adecuada.
Fuente:
htto://www.biotecnologia.diariomedico.com/2011/10/13/area-cientifica-especialidades/biotecnologia/investigacion/terapia-genica-cirrosis-capaz-corregir-mutacion.
Sara Durán Cerviño
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