Terapia molecular frente al envejecimiento precoz

Un grupo de investigadores del Instituto de Oncología de la Universidad de Oviedo (CNIC) consiguió bloquear los defectos del envejecimiento acelerado genético (Síndrome de Hutchinson-Gilford). Este síndrome considerado como una de las enfermedades raras se caracteriza por presentar la cabeza más grande de lo normal comparada con su cara, piel muy fina, seca y pálida, ojos grandes, alopecia, nariz puntiaguda, dientes irregulares, y síntomas comunes de edades avanzadas como son la osteoporosis y fallos cardiovasculares.

Para su estudio se utilizaron ratones a los cuales mutaron el gen Lmna capaz de producir progerina (proteína tóxica que acelera el envejecimiento). Estos ratones presentaban los mismos síntomas que los pacientes de la enfermedad como son los fallos cardiovasculares que causan una muerte prematura.

Emplearon un oligonucleótido antisentido (molécula de ADN sintético complementaria al gen mutado Lmna) que bloquea la síntesis de progerina al unirse al ARN mensajero alterando así su función.

Los resultados fueron beneficiosos al mejorarse todos los síntomas asociados al envejecimiento acelerado, llegando a duplicar la esperanza de vida de estos ratones.

Esta noticia se publicó en la revista Science Translational Medicine con el nombre "Splicing-Directed Therapy in a New Mouse Model of Human Accelerated Aging" siendo un gran avance para una futura terapia clínica en pacientes de Hutchinson-Gilford.

Autor: Uxía Mª Villanueva González

Fuente: biotecnologia.diariomedico.com